Brasília (DF) – O cenário para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne no Brasil sofreu uma alteração drástica. A Anvisa oficializou, na segunda-feira (24), o cancelamento do registro condicional do Elevidys, o delandistrogeno moxeparvoveque. A decisão, publicada no Diário Oficial da União, atende a uma solicitação da própria farmacêutica Roche.
O desfecho, embora formalizado agora, é o capítulo mais recente de um impasse técnico. A agência reguladora concluiu que os dados fornecidos pelo fabricante não preenchiam os requisitos exigidos para a manutenção da autorização temporária. Essencialmente, o produto não entregou a robustez documental necessária sobre eficácia e segurança para continuar disponível no mercado nacional.
Apesar do cancelamento, a responsabilidade sobre quem já foi exposto ao tratamento persiste. A Anvisa determinou que a Roche mantenha o acompanhamento rigoroso de todos os pacientes que receberam a terapia durante os estudos clínicos ou programas de acesso. A medida protege, em especial, as crianças brasileiras que utilizaram a droga entre dezembro de 2024 — mês em que o registro foi concedido em caráter excepcional — e julho de 2025.
A trajetória do Elevidys no país foi marcada por turbulências. Em julho de 2025, o uso já havia sido suspenso pela Resolução 2.813. Naquela ocasião, o gatilho foi a notificação de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados nos Estados Unidos. O tema ganhou contornos de urgência um mês antes, quando alertas de segurança foram discutidos publicamente na Câmara dos Deputados.
Desde a suspensão da comercialização, a agência exigiu que a empresa apresentasse dados consolidados, especialmente sobre o impacto do fármaco no fígado. A Roche, por sua vez, afirma que permanece comprometida com o programa clínico do medicamento e com a entrega de evidências científicas futuras. A empresa reforçou que o objetivo central de ambas as partes é garantir que terapias avançadas para condições graves e raras sejam pautadas estritamente por dados clínicos verificáveis.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética que impede o organismo de produzir distrofina, uma proteína vital para o funcionamento dos músculos. Sem ela, ocorre um processo progressivo de fraqueza e perda de massa muscular. A autorização inicial do Elevidys no Brasil, vale lembrar, foi restrita a meninos entre 4 e 7 anos que ainda possuíam capacidade de deambulação.
Enquanto o caso do Elevidys se desenrola nos tribunais regulatórios, o mercado de terapias para essa enfermidade busca alternativas. Na última quinta-feira (13), a Anvisa concedeu registro ao Duvyzat, composto por givinostate. Diferente da proposta anterior, os dados apresentados indicam que este novo tratamento apresenta resultados eficazes no retardo da progressão da doença, oferecendo uma nova perspectiva para o acompanhamento dos pacientes.
